바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

옵시디안의 '활성 제어가능한' on/off CRISPR 기술 바탕으로 최대 5개 유전자치료제 발굴, 라이선스 옵션확보

낭포성섬유증(cystic fibrosis) 치료제 선두주자 버텍스파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 다음 단계로 도약하기 위한 키워드로, 유전자편집 CRISPR 기술에 베팅하고 있다. 버텍스는 이틀 간격으로 각각 ‘임상 단계의 CRISPR 신약’과 ‘차세대 CRISPR’를 확보하기 위한 딜을 잇따라 체결했다. 2개 딜의 총 규모만 25억달러에 이른다.

버텍스는 낭포성섬유성 분야에서 성공적으로 입지를 다지고 있다. 버텍스는 2012년 첫 제품인 ‘칼리데코(Kalydeco)’를 시작으로 2019년 10월 4번째 낭포성섬유증 제품 ‘트리카프타(Trikafta)’를 출시하면서, 전체 낭포성섬유증 환자의 90%까지 커버할 수 있게됐다. 이를 기반으로 버텍스는 낭포성섬유증 제품으로 지난해 62억300만달러의 매출액을 올렸으며, 회사는 올해 매출액을 67억~69억달러로 예상한다. 그리고 이 자금을 동력으로, 올해 본격적인 인수딜에 나서기 시작했다.

앞서 지난 20일 버텍스는 CRISPR 테라퓨틱스와 겸상적혈구병·베타지중해성빈혈 치료제로 공동개발하고 있는 임상1/2상 단계 ex vivo CRISPR/Cas9 ‘CTX001’의 개발 및 상업화 권리를 50%에서 60%로 늘리면서 계약금 9억달러를 지급했다. 약물 첫 승인시점에 따라 2억달러의 마일스톤을 추가 지급하는 11억달러 규모의 딜이었다. CTX001은 버텍스가 자체 진행하는 낭포성섬유증 프로그램에 이어 임상개발이 가장 빠른 프로그램으로, 환자에게서 확인한 긍정적인 초기 개념입증(PoC) 결과에 근거해 상업화 가능성에 과감히 투자했다.

이어 이틀후인 22일 버텍스는 옵시디안 테라퓨틱스(Obsidian Therapeutics)와 회사의 향후 4년 동안 ‘on/off’ 제어가 가능한 CRISPR ‘cytoDRiVE®’ 기술을 기반으로 심각한 질환을 치료하기 위해 제어가능한 유전자치료제 최대 5개를 발굴하고, 라이선스인 할 수 있는 옵션딜을 체결했다고 밝혔다. 단 구체적인 타깃 질환을 공개하지 않았다.... <계속>