바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

PCSK9 유전자 염기편집 치료제 ‘VERVE-101’, 전임상서 혈중 LDL-C 농도 59% 감소 및 6개월 효능 유지 확인

버브가 나스닥시장 IPO를 통해 약 2억6670만달러의 자금 유치에 성공했다. 버브는 염기편집(base editing)으로 영구적인 치료효과를 낼 수 있는 콜레스테롤 저하 유전자치료제를 개발하고 있으며 올해 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.

버브는 지난 16일(현지시간) IPO를 통해 약 2억6670만달러의 자금을 유치했다고 발표했다. 버브의 주식은 미국 나스닥시장에서 17일부터 거래됐으며 책정된 주식의 가격은 한 주당 19달러, 총 주식 수는 1403만5789주였다. ‘VERV’라는 티커(ticker)로 거래된다. 거래 첫날, 버브의 주식은 68% 상승한 31.92달러에 마감됐다.

버브는 심혈관계질환을 타깃으로 하는 염기편집 유전자치료제 개발 회사다. 버브의 리드프로그램인 ‘VERVE-101’은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, HeFH)의 치료제로 개발되고 있다.

HeFH는 LDL수용체 유전자에 변이가 생겨 혈중 LDL-C 농도를 조절하지 못해 생기는 유전질환이다. LDL수용체는 혈중 LDL-C와 결합해 LDL-C를 세포내로 도입(endocytosis)시켜 혈중 LDL-C의 농도를 낮추는데, LDL수용체는 PCSK9 단백질과도 결합한다. PCSK9 단백질이 많아서 LDL수용체와 많이 결합하게 되면 LDL-C는 수용체와 결합하지 못해 LDL-C의 혈중 농도는 증가하게 된다. 따라서 PCSK9 단백질을 저해하면 혈중 LDL-C의 농도를 낮출 수 있다.... <계속>