바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

첫 C3 표적 약물 시판으로 입지굳힌 아펠리스, 'best-in-class' 유전자편집 가능성 'Beam' 기술로 눈, 간, 뇌 등 표적 타깃 C3 등 보체 치료제 개발

CRISPR 기반의 유전자편집 분야의 확장성은 어디까지일까? 면역질환을 타깃한 보체(complement) 신약개발 분야를 선두하는 회사 중 하나인 아펠리스 파마슈티컬(Apellis Pharmaceuticals)이 차세대 C3 치료제를 개발하기 위해 염기편집(base editing) 기반 신약개발 분야를 개척한 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)를 선택했다.

아펠리스는 빔의 염기편집 기술을 보체 매개 질환(complement-driven disease)에 적용해 눈, 간, 뇌 등의 특정 조직에서 C3를 포함한 보체 시스템을 타깃하는 최대 6개의 유전자편집 연구 프로그램에 대한 5년짜리 파트너십을 맺었다고 지난달 30일(현지시간) 밝혔다. 이번 딜에 따른 계약금과 단기 마일스톤은 7500만달러로 책정됐다.

이번 파트너십 계약에 따라 빔은 눈과 간, 뇌 등의 다양한 장기에서 보체시스템과 관련된 특정 유전자를 타깃하는 최대 6개의 염기편집 프로그램의 전임상 연구를 진행한다. 아펠리스는 각 프로그램에 대한 독점적인 라이선스 옵션을 확보했으며 이후 임상개발을 책임지게 된다. 빔은 아펠레스와 협력에 따라 라이선스아웃하는 프로그램 중 하나에 대해 미국 지역에서 50:50 비율로 공동개발 및 공동상업화를 추진할 수 있는 권리를 확보했다.

아펠리스는 빔에 계약금 5000만달러와 1년내 단기 마일스톤 2500만달러를 지급하게 되며, 향후 6개 프로그램에 대한 옵션 행사에 따라 개발, 규제, 판매 마일스톤을 지급하게 된다. 제품 판매에 따른 로얄티는 별도다. 이번 협력은 5년짜리로 진행되며, 이후 프로그램 별로 2년 연장할 수 있다.... <계속>