바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

운동신경 세포사멸 및 기능손상 개선, PBA+TUDCA 복합제 ‘AMX0035’..루게릭병(ALS) 임상서 근육기능평가지표 ALSFRS-R 2.33점 개선

아밀릭스(Amylyx Pharmaceuticals)는 20일(현지시간) 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 치료제 후보물질 ‘AMX0035’의 미국 임상 3상 및 후속 파이프라인 개발을 위해 시리즈C로 1억3500만달러를 유치했다고 밝혔다.

이번 시리즈C 투자는 바이킹 글로벌(Viking Global)이 주도해 베인캐피탈(Bain Capital Life Sciences), 퍼셉티브(Perceptive Advisors), 락스프링 캐피탈(Rock Springs Capital) 등 15개 투자사가 참여했다.

아밀릭스는 지난해 9월 루게릭병 환자를 대상으로 한 AMX0035 임상 2/3상에서 환자들의 근육기능을 유의미하게 개선한 결과를 국제학술지 NEJM에 게재한 바 있다(doi: 10.1056/NEJMoa1916945). 아밀릭스는 이 결과를 바탕으로 지난 6월 캐나다 보건부(Health Canada)에 AMX0035의 신약허가신청서(NDS)를 제출했으며, 올해 말까지 유럽의약품청(EMA)에 AMX0035의 판매승인신청서(MAA)를 낼 계획이다.

그러나 아밀릭스는 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)로부터 위약군과 비교한 AMX0035의 추가 임상 결과를 신약허가신청(NDA) 전에 보여줄 것을 요구받아 현재 미국에서 환자를 모집하고 있다.... <계속>