바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

SNA(spherical nucleic acid) 플랫폼 기술 이용 헌팅턴병∙엔젤만증후군 타깃 치료제 개발..계약금 2000만달러+마일스톤 9억8000만달러

입센(Ipsen)이 지난 2일(현지시간) 엑시큐어(Exicure)와 SNA(spherical nucleic acid) 플랫폼 기반 헌팅턴병(Huntington’s disease, HD) 및 엔젤만증후군(Angelman syndrome) 치료제 개발을 위해 10억달러 규모의 계약을 체결했다고 밝혔다.

계약에 따라 입센은 엑시큐어에 계약금 2000만달러와 옵션 행사 및 마일스톤으로 최대 10억달러를 지급한다. 입센은 헌팅턴병과 엔젤만증후군을 타깃하는 SNA 기반 치료제 후보물질에 대한 독점적인 권리를 가질 수 있는 옵션을 가지게 된다. 엑시큐어는 후보물질을 발굴하고 특정한 단계의 전임상 연구를 담당한다. 향후 입센이 옵션을 행사하면 입센은 추가 개발 및 상업화를 책임진다.

엑시큐어의 SNA는 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)를 표면에 노출시킨 20nm 크기의 나노입자를 구성하는 기술이다. SNA를 적용한 올리고뉴클레오타이드는 △세포흡수(cell uptake)가 잘돼 적은 용량으로도 높은 효과를 기대할 수 있고 △뉴런, 성상세포, 미세아교세포(microglia) 등을 포함해 뇌의 심부(deep brain region)까지 침투되며 △침투된 후 조직에서 지속성도 우수하다고 엑시큐어는 설명했다.

헌팅턴병과 엔젤만증후군은 희귀 신경퇴행성 질환으로 현재까지 승인된 치료제는 없다. 헌팅턴병은 미국에서 약 4만명 이상의 환자가 있으며 알츠하이머병, 파킨슨병과 함께 대표적인 퇴행성뇌질환으로 알려져 있다. 헌팅턴병 환자는 비자발적인 운동증상, 인지저하 등의 증상을 보이며 운동이상증상이 나타난 후 10~20년내 사망한다.

엔젤만증후군은 1만2000~2만명 중 1명의 빈도로 발생하며 이유없이 웃고, 지적장애, 언어장애, 운동능력 및 행동이상 등의 증상이 나타난다. 15번 염색체에 있는 UBE3A 유전자의 돌연변이로 인해 시냅스 형성을 못해 신경발달장애가 나타나는 것으로 알려져 있다.

필립 로페스-페르난데스(Philippe Lppes-Fernandes) 입센 CEO는 “엑시큐어와 협력해 미충족의료수요가 있는 헌팅턴병과 엔젤만증후군에 대한 치료제 연구를 진행하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “엑시큐어의 전문성과 입센의 신경과학 자산을 결합해 새로운 기술의 잠재력을 극대화해 환자들에게 치료제를 공급할 것”이라고 말했다.

데이비드 길로안(David Giljohann) 엑시큐어 CEO는 “헌팅턴병과 엔젤만증후군은 뇌로의 약물 침투가 필요한, 이전에 치료가 어려웠던 표적에 약물을 전달하기 위한 기술이 필요한 질병”이라며 “입센과 협력해 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제의 어려움을 극복하고 도움이 필요한 환자들에게 치료제를 제공할 수 있을 우리의 SNA 플랫폼 기술을 믿는다”고 말했다.

(엑시큐어 발표자료 참조)