바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

장기지속형 C5 저해제 '울토미리스(Ultomiris)', 루게릭병에 대한 치료효능 보여주지못해 IDMC로부터 중단 권고

알렉시온(Alexion pharmaceuticals)은 20일(현지시간) ‘울토미리스(Ultomiris, ravulizumab)’로 진행한 루게릭병(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 임상3상을 중단한다고 발표했다. 알렉시온은 지난해 아스트라제네카(Astrazeneca)에 390억달러에 인수됐다.

발표에 따르면 이번 결정은 임상 중간결과 분석에 대한 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)의 권고에 따라 이루어졌다. IDMC는 루게릭병에 대한 울토미리스의 효능 부족으로 이번 임상을 중단할 것을 권고했으며 안전성 문제는 관찰되지 않았다고 밝혔다.

알렉시온은 임상에 참여한 환자들의 투약을 중단할 예정이며 이번 임상 결과는 앞으로의 연구에 사용될 것이라고 설명했다. 지안루카 피로치(Gianluca Pirozzi) 알렉시온 수석부사장은 “이번 결과가 루게릭병 환자들에게 어떤 의미가 되는지 알기 때문에 실망했다”며 “우리는 C5 타깃의 희귀질환 치료제 개발을 위해 노력하겠다”고 말했다.

알렉시온에 따르면 울토미리스는 보체계의 C5(complement component 5)를 저해하는 항체치료제로 신경염증(neuroinflammation)을 감소시킬 수 있다. 루게릭병은 체내 근육을 조절하는 신경세포의 퇴화로 발병하는 신경질환이기 때문에 신경염증을 감소시켜 신경세포 퇴화를 억제한다는 아이디어다.... <계속>