바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 차대근 기자

세포내 염소 이온↓ ‘부메타나이드(bumetanide)’.. 자폐스펙트럼장애(ASD) 2개 임상 모두 위약 대비 효능없어

프랑스 세르비에(Servier)는 지난7일(현지시간) 뉴로클로어(neurocholore)와 공동개발 중이던 자폐스펙트럼장애(Autism spectrum disorders, ASD) 치료제 후보물질 ‘부메타나이드(bumetanide)’의 2개 임상3상에서 모두 위약 대비 유의미한 효능을 확인하지 못했다고 밝혔다.

이에 따라 양사는 상호 합의하에 부메타나이드의 임상개발을 중단한다. 부메타나이드는 본래 뉴로클로어가 개발하던 치료제 후보물질이었으나, 지난 2017년 맺어진 계약에 따라 미국에서는 뉴로클로어가, 유럽에서는 세르비에가 개발 및 상업화를 담당해왔다.

부메타나이드의 임상3상은 총 422명의 중등도에서 중증 ASD을 가진 환자를 대상으로 연령에 따라 2개(2~6세, 7~17세) 임상으로 나뉘어 진행됐다(NCT03715153, NCT03715166). 1차 종결점은 치료 시작 6개월 뒤 CARS(Childhood Autism Rating Scale)의 총 점수 변화였다. CARS는 ASD 정도를 15개 항목으로 평가하는 지표이며 증상이 심각할수록 점수가 높게 측정된다. 환자들은 0.5mg/ml 용량의 부메타나이드 또는 위약을 하루 2번 경구투여 받았다.

임상결과 2개의 임상에서 모두 위약 대비 부메타나이드의 효능이 확인되지 않았다. 세르비에는 부메타나이드가 1차종결점 외에 2차종결점(SRS 점수, CGI 점수 등)도 만족하지 못했다.... <계속>