바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

신경질환, 간 유전자질환 타깃해 최대 5개 'RNA 편집' 올리고뉴클레이타이드 개발...Axiomer® 기술의 컨셉과 장점, 확장성은?

▲Axiomer® 기술의 모식도, 회사자료

체내에 있는 유전자편집 도구로 유전자 서열을 바꿔, 질병을 치료할 수 있을까? 일라이릴리(Eli Lilly)는 신경, 간 대사 유전질환을 치료하기 위해 세포가 자체적으로 가진 특정 염기서열 하나를 바꾸는 RNA 염기편집 시스템 ‘ADAR(adenosine deaminases acting on RNA)’을 끌어들여(redirect) 유전자 변이를 회복시키는 새로운 개념의 기술에 베팅한다. 릴리는 기존 CRISPR 유전자편집과 달리 DNA 서열을 건드리지 않으면서, 일시적이며 가역적으로(reversible) RNA를 편집하는 접근법이라는데 주목하고 있다.

릴리는 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)와 회사의 RNA 편집 플랫폼 ‘액시머(Axiomer®)’를 기반으로 간과 신경 유전질환에 대해 최대 5개 편집 올리고뉴클레오타이드를 개발하는 라이선스 딜을 체결했다고 8일(현지시간) 밝혔다.

이번 계약에 따라 릴리는 ProQR에 계약금 2000만달러와 지분투자 3000만달러를 지급하게 되며, 추가 개발, 허가, 상업화 마일스톤으로 최대 12억5000만달러를 책정했다. 총 13억달러 규모의 딜로, 제품 판매에 따른 로얄티는 별도다.

이번 딜은 릴리가 4개월만에 RNA 차세대 기술을 확보하는 딜을 잇따라 체결했다는 점에서도 주목된다. 앞서 올해 5월에도 릴리는 타깃 유전자 전사를 증폭시키는 이중가닥 올리고뉴클레오티드 ‘saRNA(small activating RNA)’ 기술을 가진 미나 테라퓨틱스(MiNA Therapeutics)와도 최대 5개 타깃에 대한 saRNA를 발굴하는 딜을 체결하면서 계약금 2500만달러를 포함한 총 12억5000만달러 규모의 딜을 체결한바 있다. 두 딜의 규모는 비슷하나, ProQR에는 추가로 지분투자를 했다는 차이점이 있다.... <계속>