바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

경쟁약물 '에브리스디' 투여받았던 5세 이상 후기발병 SMA 대상 3b상 시작..."임상 데이터서 에브리스디 연령, 나이 따라 약물노출 감소 관찰 but 투여용량 제한적 한계"

바이오젠(Biogen)이 후발주자로 희귀질환 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 시장을 빠르게 침투하고 있는 라이벌인 로슈를 의식, 고심 끝에 임상 데이터에서 로슈를 견제할 전략을 찾아 임상에 들어간다.

바이오젠은 5년전 첫 SMA 치료제인 ‘스핀라자(Spinraza, nusinersen)’의 미국 시판허가를 받으면서 시장을 열었던 회사다. 제품이 출시된해 9억달러에 가까운 매출액을 올렸지만, 후발주자 등장 이후 실적 부진을 겪고 있다.

바이오젠은 경쟁약물인 로슈의 ‘에브리스디(Evrysdi, risdiplam)’가 이전 임상 데이터에 따라 약동학적(PK) 측면에서 ”최적의 효능보다 낮은 약물 노출“을 보일 수 있다는 주장이다. 이에 임상에서 상대적으로 일관된 약동학적 특징을 보이는 스핀라자를 고농도 투여해 치료 효능을 타깃하는 전략이다.

바이오젠은 이전 에브리스디를 치료받은 환자를 포함해 SMA가 상대적으로 늦게 발병하는(later-onset) 어린이, 청소년, 성인 환자에게 고용량의 스핀라자를 투여해 이점을 평가하는 ASCEND 임상3b상을 시작할 계획이라고 지난 15일(현지시간) 밝혔다.... <계속>