바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

AL 아밀로이드증 치료제 'CAEL-101' 공동개발 파트너사 잔여지분 인수옵션 행사, 총 5억달러 규모..CAEL-101+표준치료제(SoC) 병용요법 효능평가 3상 진행

아스트라제네카(AstraZeneca)가 지난해 12월 390억달러에 인수한 희귀질환 신약개발회사 알렉시온(Alexion)이 2년전 파트너십을 체결한 카일룸 바이오사이언스(Caelum Biosciences)의 잔여지분 매입에 대한 옵션 행사를 통해 회사를 아예 인수했다. 아스트라제네카는 이를 통해 카일룸의 AL 아밀로이드증(Amyloid light-chain amyloidosis, AL amyloidosis) 치료제 파이프라인을 확보했다.

아스트라제네카는 지난달 29일(현지시간) 알렉시온이 카일룸의 AL 아밀로이드증 치료제 후보물질 CAEL-101을 확보하기 위해 카일룸의 잔여지분을 인수하는 옵션을 행사했다고 발표했다. 계약에 따라 알렉시온은 카일룸의 잔여지분에 해당하는 1억5000만달러를 카일룸에 지급한다. 이후 후보물질의 허가 및 상업화 마일스톤으로 최대 3억5000만달러의 금액을 카일룸에 지급하게 된다.

AL 아밀로이드증(Amyloid light-chain amyloidosis, AL amyloidosis)은 미국에서 가장 많이 진단되는 전신성 아밀로이드증이다. B세포로부터 비정상적으로 합성된(misfolding) 면역글로불린 경쇄(light chain) 단백질이 응집을 일으켜 아밀로이드 섬유(amyloid fibrils) 침전물을 만들고, 침전물은 환자의 체내 다양한 장기에 축적되면서 기능부전을 유발하며, 심한 경우 사망에 이르게 된다.

카일룸이 개발중인 AL 아밀로이드증 치료제 'CAEL-101’은 독성 아밀로이드 섬유를 타깃할 수 있는 아밀로이드 섬유 반응성(fibrils-reaction) 항체로, 환자의 장기에 축적된 아밀로이드 섬유 침착물을 제거함으로써 질환을 개선하는 컨셉의 치료제다.

알렉시온은 지난 2019년 1월 카일룸과 AL 아밀로이드증 치료제 CAEL-101의 공동개발을 위한 파트너십을 체결했다. 당시 계약에 따라 알렉시온은 카일룸에 계약금과 지분투자, 마일스톤, 연구개발 지원금을 포함해 총 6000만달러를 지급했으며, CAEL-101의 임상 2상 결과에 따라 카일룸의 나머지 지분을 인수할 수 있는 옵션을 확보했다. 만약 알렉시온이 인수옵션을 행사할 경우, 남은 카일룸 지분의 인수금액과 신약허가, 상업화 마일스톤을 포함해 카일룸에 최대 5억달러를 추가적으로 지급하기로 계약했다.

카일룸은 지난 9월 CAEL-101의 임상 2상 결과를 발표했다. 임상 2상은 CAEL-101의 최적용량을 확인하기 위한 용량증량(dose escalation) 임상이다. 카일룸은 이전 임상 1상에서 CAEL-101의 최적용량을 확인했으나, 임상 3상에 투여할 CAEL-101의 최적용량을 확장하기 위해 기존 CAEL-101의 최적용량보다 더 높은용량에 대한 내약성과 안전성을 임상 2상을 통해 확인했다고 설명했다. 발표에 따르면, CAEL-101은 임상 1상에서 결정됐던 기존 최적용량의 2배 용량(1000 mg/㎡)에서도 안전성과 내약성을 보여 1차 종결점을 충족했다(NCT04304144).

현재 카일룸은 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 CAEL-101과 표준치료제(SoC) 병용요법에 대한 안전성 및 효능평가 임상 3상을 2건 진행하고 있다(NCT04512235, NCT04504825). 아스트라제네카는 이번 카일룸 인수로 확보한 CAEL-101의 임상개발을 계속 진행할 계획이다.

마크 두노이어(Marc Dunoyer) 알렉시온 CEO는 “진단 후 생존기간이 18개월 미만인 AL 아밀로이드증에 대한 새로운 치료법이 시급히 필요한 상태다”라며 “CAEL-101은 장기 및 조직에서 아밀로이드 침착물을 선택적으로 제거하고, 장기 기능을 개선해 궁극적으로 환자의 수명을 연장시킬 수 있는 최초의 치료제가 될 가능성이 있다”고 말했다.