바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

경구용 글루코실세라마이드 합성(glucosylceramide synthase, GCS) 저해제 ‘루세라스타트(lucerastat)’..파브리병 원인 Gb3 수치 감소 BUT 신경병성 통증 지표 mBPI-SF3 개선 실패 1차종결점 미충족..”올해말 개발지속여부 결정할 것”

스위스 아이도시아(Idorsia)가 희귀 유전질환인 파브리병(Fabrey disease)에 대한 루세라스타트(Lucerastat) 임상 3상에서 신경병성 통증을 개선하지 못해 임상에 실패했다.

현재 파브리병 치료제 개발 경쟁사로는 아브로바이오(AVROBIO), 프로탈릭스(Protalix) 등이 있으며 선두주자는 사노피(Sanofi)다. 사노피의 파브리병 치료제 ‘파브라자임(Fabrazyme, agalsidase beta)’는 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 파브리병에 대해 정식승인을 받았다. 파브라자임은 2003년 가속승인을 받아 조건부허가로 사용되어 왔다.

아이도시아는 11일(현지시간) 경구용 GSC 저해제 '루세라스타트'의 파브리병 임상 3상(NCT03425539)에서 신경병성 통증 감소를 개선하지 못해 1차종결점 충족에 실패했다고 밝혔다.

발표에 따르면 아이도시아는 성인 파브리병 환자 118명을 1:2로 나눠 위약과 루세라스타트를 투여해 임상을 진행했다. 아이도시아는 통증평가지표인 mBPI-SF3(modified Brief Pain Inventory-Short Form 3)로 측정한 지난 24시간 동안 최악의 신경병성 통증(neuropathic pain)을 1차종결점으로 설정했다.... <계속>