바이오스펙테이터 노신영 기자
CRISPR/Cas9 기반 유전자치료제 개발회사 인텔리아(Intellia Therapeutics)가 이번엔 안과질환 유전자치료제 개발에 도전한다.
인텔리아는 노바티스(Novartis), 리제네론(Regeneron) 등 빅파마들과 파트너십을 체결하며 혈우병, 겸상적혈구병, 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis) 등 다양한 질환에 대한 CRISPR/Cas9 기반 유전자치료제 개발을 진행했다. 그러나 안과질환에 대한 유전자치료제 개발은 인텔리아로서는 이번이 처음이다.
인텔리아 지난 13일(현지시간) CRISPR/Cas9 기반 안과질환 신약개발을 위해 안과질환 유전자치료제 개발회사 스페어링비전(SparingVision)과 파트너십을 체결했다고 발표했다.
이번 파트너십을 통해 스페어링비전은 인텔리아의 생체 내(in vivo) CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집기술에 대한 라이선스를 획득했으며, 이를 통해 마땅한 치료제가 없는 안과질환을 대상으로 총 3개 타깃에 대한 CRISPR/Cas9 유전자치료제를 개발할 계획이다. 후보물질의 전임상 및 임상연구는 스페어링비전이 담당하게 된다. 타깃에 대한 구체적인 정보는 공개하지 않았다.... <계속>