바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

베링거 GTC-OXB 발굴 렌티바이러스 기반의 흡입형 CF 유전자치료제 대한 옵션행사.."전임상서 높은 유전전달+반복투여 가능성"

낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제 분야의 강자인 버텍스(Vertex)가 해결하지 못하고 있는 10%의 영역을 타깃해, 호흡기질환에 포커스하는 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 유전자치료제 접근법으로 본격적인 개발 대열에 뛰어든다. 베링거인겔하임이 3년전 확보한 “유전자 변이와는 상관없는” 렌티바이러스(lentivirus) 기반의 흡입형 CF 유전자치료제에 대한 옵션을 행사하면서다.

현재 버텍스는 CF 치료제 시장을 주도하고 있다. CF는 세포막에 있는 Cl- 이온채널인 CTFR 유전자변이로 기능이 망가지면서 걸리는 치명적인 희귀질환으로, 변이 종류만 2000개가 넘는다. 버텍스는 CFTR를 조절하는 저분자화합물 접근법으로 2012년 첫 제품인 ‘칼리데코(Kalydeco)’로 전체 CF 환자의 4~5%를 치료하는 것을 시작으로 2019년 4번째 제품인 ‘트리카프타(Trikafta)’를 출시하면서, 이제는 전체 낭포성섬유증 환자의 90%까지 치료할 수 있게 됐다. 버텍스는 4개 CF 제품으로만 지난해 62억300만달러의 매출액을 올렸다.

버텍스는 남은 10% 영역을 타깃해 CRISPR/Cas9, mRNA, 전달기술을 가진 기업들과 활발한 파트너십을 진행하고 있으며, 현재 전임상 단계에 있다. 그밖에 로슈도 지난해 CF 환자의 폐 점액 과다축적을 낮추는 기전의 TMEM16A 강화제(potentiator)를 계약금만 9700만달러에 가까운 금액을 주고 인수했다. 이러한 가운데 베링거는 “first-in-class” CF 유전자치료제라고 주장하면서 도전장을 내밀었다.

베링거인겔하임은 19일(현지시간) 3개의 IP그룹과 영국 CF 유전자치료제 컨소시엄(GTC), 옥스퍼드 바이오메디카(Oxford Biomedica, OXB)로부터 CF 유전자치료제에 대한 지적재산권과 향후 개발을 진행하기 위한 파트너사의 노하우 등에 대한 옵션권리를 행사한다고 밝혔다.... <계속>