바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

'KM-819', 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질..FAF1(Fas-Associated Factor1) 저해 신경세포 사멸 막고 알파시누클레인 축적 억제

카이노스메드(Kainos Medicine)는 지난 22일 희귀 퇴행성 뇌질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질 ‘KM-819’의 임상2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 25일 밝혔다.

카이노스메드에 따르면 이번 임상은 서울아산병원에서 진행될 예정이며 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 특히 이번 임상에서는 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문과 다계통위축증의 원인 중 하나인 도파민 세포의 사멸을 정확하게 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 임상 유효성 평가에 사용하기로 했다.

KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)을 타깃으로 하는 신약 후보물질이다. 다계통위축증은 일부 뇌세포의 사멸로 운동기능을 상실하게 되는 질병으로, 다계통위축증 환자는 6-10년 정도 생존한다고 알려져 있다. 카이노스메드는 KM-819가 FAF1 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 분해를 촉진해 축적을 억제한다고 설명한다.

카이노스메드는 KM-819 동물실험을 통해 알파시누클레인의 축적 감소, 동물의 운동기능 개선, 생존률 등에서 효과를 확인했다. 카이노스메드는 KM-819를 파킨슨병 치료제로도 개발하고 있으며 최근 미국 식품의약국(FDA)에 미국 임상2상 IND를 제출했다고 밝혔다.

카이노스메드 관계자는 "다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌 질환으로 치료제가 없는 상황"이라며 “이번 국내 다계통위축증 임상에서 KM-819의 유효성이 입증된다면, 파킨슨병에 대한 해외 임상도 긍정적인 결과를 기대할 수 있을 것”이라고 말했다.