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바이오스펙테이터 김성민 기자

FDA로부터 겸상적혈구질환 치료제 후보물질 'BEAM-101' IND 승인 "첫 염기편집 임상 승인...마일스톤"

▲빔 테라퓨틱스 홈페이지 자료

올해 인텔리아(Intellia)가 임상에서 in vivo CRISPR 효능을 첫 발표한데 이어, CRISPR 분야에서 또다른 임상개발 마일스톤이 나왔다. 차세대 CRISPR 기술로 꼽히는 염기편집(base editing)을 적용한 혈액질환 후보물질이 첫 임상 시작을 앞두고 있다.

이번 소식을 알린 것은 염기편집 분야에서 앞서가는 바이오텍인 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)로 CRISPR 분야의 선구자인 펑 장(Feng Zhang)과 데이비드 리우(David Liu) 박사가 설립한 회사로도 알려져 있다.

빔 테라퓨틱스는 8일(현지시간) 열린 3분기 실적발표 자리에서 미국 식품의약국(FDA)로부터 겸상적혈구질환(sickle cell disease) 치료제 후보물질인 ‘BEAM-101’의 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 밝혔다.

이는 지난해 빔이 BEAM-101의 IND 단계 연구를 시작한 뒤 약 1년반 만의 성과이며, 이번 승인에 따라 BEAM-101의 안전성과 효능을 테스트하는 BEACON-101 임상1/2상 시작을 준비하고 있다. 업계에 따르면 내년말 첫 효능 데이터를 볼 수 있을 것으로 기대한다. 빔은 후속 혈액질환 프로젝트인 BEAM-102의 IND 단계 연구(IND-enabling study)도 시작했다.... <계속>