바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

‘KM-819’ 임상서 효능 확인후 글로벌 기술이전 목표

카이노스메드는 16일 자회사 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics)를 통해 제출한 ‘KM-819’의 파킨슨병 임상 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다.

카이노스메드는 이번 임상 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 계획이다. 먼저 건강하고 나이많은 임상참가자 18명과 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 KM-819를 각각 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 투여해 적정용량을 확정하게 된다.

이후 용량이 결정되면 미국 내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 임상을 진행하게 된다. 그동안 특정 유전자(GBA) 변이가 있는 환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 치료제의 효능을 확인함에 따라 이번 임상에 해당 유전자 변이 환자를 포함하기로 했다고 회사측은 설명했다.

KM-819는 세포사멸을 촉진하는 ‘FAF1’ 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 저해하며, 자가포식(autophagy)을 활성화시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 축적을 억제한다.

카이노스메드 관계자는 “국내 다계통위축증(MSA)의 임상 2상 승인에 이어 미국 FDA의 파킨슨병 임상 2상 승인으로 KM-819의 개발이 본격화된다”며 “파킨슨병과 다계통위축증 환자에게서 효능을 확인할 것으로 기대한다”고 말했다.