바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

베타 지중해성빈혈 유전자치료제 '베티셀(betibeglogene autotemcel, beti-cel)', 내년 5월 20일까지 FDA 시판허가 여부 결정

거듭된 악재로 침체됐던 블루버드의 분위기에 숨통이 트일까? 렌티바이러스 벡터 유전자치료제 승인거절, 혈액암 발생에 따른 임상중단, 독일시장 철회 등 연이은 블루버드의 악재 속에서 ‘베티셀(betibeglogene autotemcel, beti-cel)’에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 지정은 블루버드에 변곡점을 제공할 중요한 마일스톤으로 받아들여지고 있다.

블루버드는 22일(현지시간) 미국 FDA가 베티셀의 바이오의약품 신약허가신청서(BLA)를 우선심사(priority review) 대상으로 지정했다고 밝혔다. FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 내년 5월 20일까지 베티셀에 대한 시판허가 여부를 결정할 예정이다.

베티셀은 베타글로빈(β-globin) 유전자를 렌티바이러스 기반 벡터로 환자의 조혈모세포(HSC)에 주입하는 방식의 수혈 의존적 베타 지중해성빈혈(transfusion dependent β-thalassemia, TDT) 유전자치료제다. 헤모글로빈A의 부족으로 발병하는 베타 지중해성빈혈의 원인 유전자를 직접 넣어 치료하는 컨셉이다. 유럽에서는 이미 ‘진테글로(Zynteglo)’라는 상품명으로 판매되고 있다.

블루버드는 베티셀로 진행한 임상 3상에서 정기적인 수혈을 필요로 했던 환자의 89%(32/36)가 베티셀 투여 후 12개월 이상 수혈을 필요로 하지않게 된 임상 결과를 내기도 했다. 블루버드는 임상 3상(NCT02906202, NCT03207009), 장기추적 임상(NCT02633943) 등에서 총 220명 이상의 환자를 대상으로 베티셀에 대한 효능과 안전성을 확인했으며 특히 7년 이상의 추적관찰이 진행된 2명의 환자에서도 장기 효능과 안전성이 나타났다고 설명했다.... <계속>