바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

고용량 혈우병 치료제 투여군 2년이상 장기추적 데이터 발표, 출혈률 개선.. 혈액응고인자 8번 장기활성 효능 및 부작용 우려 여전

화이자(Pfizer)와 상가모(Sangamo Therapeutics)가 공동개발중인 A형 혈우병 유전자치료제 ‘PF-07055480/SB525(giroctocogene fitelparvovec)’가 중증 혈우병 환자를 대상으로 유의미한 출혈조절(bleeding control) 효과를 보였다. 다만 치료제의 장기효능 및 부작용 문제가 여전히 남아있어 이에 대한 논란이 계속될 전망이다.

A형 혈우병은 유전자 이상으로 혈액응고인자 8번(Factor VIII, FVIII)의 활성이 충분하지 못해 나타나는 출혈질환이다. 화이자의 유전자치료제 ‘PF-07055480’는 AAV6 벡터를 기반으로 정상 혈액응고인자 8번 유전자를 삽입해 활성을 회복시키게 된다.

화이자는 지난 12일(현지시간) 미국 혈액암학회2021(ASH 2021)에서 상가모와 공동개발중인 A형 혈우병 유전자치료제 후보물질 ‘PF-07055480’의 임상 1/2상 장기추적 데이터를 발표했다.

임상 1/2상은 11명의 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 PF-07055480의 용량별 안전성과 내약성을 5년간에 걸쳐 평가한다(NCT03061201). 11명의 환자는 총 4개 코호트로 구분해 각각 9x10^11 vg/kg, 2x10^12 vg/kg, 1x10^13 vg/kg, 3x10^13 vg/kg의 치료제를 투여했으며 이번에 화이자가 발표한 데이터는 그 중 고용량(3x10^13 vg/kg) 치료제 투여군인 코호트4를 2년이상 장기추적(follow-up)해 평가한 결과다.... <계속>