바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

원발경화성담관염(PSC) 치료제로 희귀의약품 지정.."4번째 희귀의약품 지정건"

한미약품이 유럽의약품청(EMA)로부터 GLP-1/GCG/GIP 삼중작용제 '랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)'의 원발경화성담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan drug designation, ODD)을 받았다고 17일 밝혔다.

LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체(GLP-1R), 글루카곤 수용체(GCGR), GIP 수용체을 동시 활성화하는 삼중작용제다. 한미약품은 LAPSTriple Agonist가 다중 약리학적 효능을 통해 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고, 간 염증과 섬유화를 억제할 것으로 기대한다.

한미약품은 PSC 동물모델에서 LAPSTriple Agonist가 담즙산 축적 감소시키고, 항염증, 항섬유화 효과를 발휘하는 것을 확인했다. PSC는 간내외 담도 염증, 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다.

이로써 LAPSTriple Agonist는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3가지 적응증, EMA로부터 1가지 적응증 등 총 4건의 희귀의약품 지정을 받았다. LAPSTriple Agonist는 지난해 3월 미국 FDA로부터 PSC와 원발담즙성담관염(Primary biliary cholangitis, PBC), 올해 5월에는 특발성 폐섬유증(Idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

또한 LAPSTriple Agonist는 지난해 7월 FDA로부터 비알콜성지방간염(NASH) 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발의약품으로도 지정받은 바 있다.

한편 FDA와 EMA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.