바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

AAV9 기반 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 ‘PF-06939926’, 안전성 및 내약성 평가 임상 1b상서 환자 1명 사망.. 임상 스크리닝 및 약물투여 일시중단

화이자(Pfizer)가 개발중인 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자치료제 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’의 초기 임상에서 예상치 못한 환자사망이 발생해 결국 임상을 잠정 중단됐다.

화이자는 지난 20일(현지시간) 성명을 통해 AAV 기반 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 PF-06939926의 임상 1b상에서 사망환자가 1명 발생했다고 밝혔다.

해당 임상은 35명의 4세 이상 남아 DMD 환자를 대상으로 AAV 기반 DMD 유전자치료제 PF-06939926의 안전성 및 내약성을 평가한 단일용량상승시험(SAD) 임상 1b상이다(NCT03362502). 임상에 참여한 환자들은 근육퇴화 정도에 따라 보행이 가능한(Ambulatory) 코호트와 보행이 불가능한(non-Ambulatory) 코호트로 구분했다. 사망환자는 보행이 불가능한 환자 코호트에서 발생했다.

화이자는 환자 사망에 대한 구체적인 원인을 파악하기 위해 임상 연구책임자(Clinical investigator)와 조사를 시작했으며, 독립적인 데이터 모니터링위원회(independent External Data Monitoring Committee, E-DMC)가 임상 데이터를 평가하는 동안 DMD 임상 1b상의 스크리닝 및 약물투여를 일시중단(Pause)했다.... <계속>