바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

1b상 단계 아밀로이드 심근병증(ATTR CM) 항체 후보물질 ‘NI006’, 전세계 개발 및 상업화 권리 확보

아스트라제네카(Astrazenaca, AZ)의 희귀질환 그룹 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)이 스위스 뉴리뮨(Neurimmune AG)이 개발 중인 아밀로이드 심근병증(ATTR CM) 항체 후보물질을 7억6000만달러에 사들이며 아밀로이드증 파이프라인을 강화했다.

아스트라제네카(AZ)가 지난해 12월 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 ATTR 아밀로이드증(ATTR amyloidosis) ASO(antisense oligonucleotide) ‘에플론터센(Eplontersen)’을 총 35억8000만달러 규모로 사들인지 한달만이다. 아스트라제네카는 최근 다양한 모달리티의 아밀로이드증 약물을 파이프라인에 추가하고 있다.

AZ는 10일(현지시간) 자회사인 알렉시온이 뉴리뮨과 ATTR-CM 항체 후보물질 ‘NI006’의 전세계 독점적 개발∙상업화에 대한 7억6000만달러 규모의 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

계약에 따라 AZ는 뉴리뮨에 계약금 3000만달러에 더해 개발, 규제, 상업화 마일스톤으로 최대 7억3000만달러를 지급한다. AZ는 약물이 승인된 이후 순판매금액에 대한 10%대 초중반 로열티를 별도로 뉴리뮨에 지급한다.

뉴리뮨은 현재 진행중인 NI006의 임상 1b상을 완료하고, 알렉시온은 임상개발비용을 지원한다. 이후 알렉시온은 추가 임상 개발, 제조, 상업화를 책임진다.

ATTR 아밀로이드증은 노화 또는 유전적 돌연변이로 인해 TTR(transthyretin) 단백질이 잘못접혀(misfolding) 심장 및 말초신경 등에 아밀로이드가 축적돼 발생하는 치명적인 희귀질환이다. 아밀로이드가 축적되는 조직에 따라 증상이 다르며 심근병증(cardiomyopathy, ATTR-CM)과 말초신경병증(polyneuropathy, ATTR-PN) 등으로 진단된다. 전 세계적으로 ATTR 심근병증 환자들은 약 30만~50만명으로 추정되며, 진단 후 4년내에 진행성 심부전 등이 나타날 수 있는 치명적인 질환이다.

뉴리뮨의 NI006은 아밀로이드증의 원인이 되는 잘못접힌(misfolded) TTR(transthyretin) 단백질을 타깃하는 항체로 심장에서 아밀로이드섬유 침착(amyloid fibril deposits)을 제거해 치료하는 기전이다.

마크 두노이어(Marc Dunoyer) 알렉시온 CEO는 “기존 약물로 치료가 어려웠던 진행성 ATTR-CM 환자의 심장기능을 개선할 가능성이 있는 NI006의 개발에 우리의 전문지식을 적용할 수 잇기를 기대한다”며 “다양한 유형 및 중증도의 아밀로이드증 환자들에게는 미충족 의료수요가 있으며 이를 해결하기 위해서는 다양한 기전의 약물이 필요할 수 있다”고 말했다. 그는 “NI006은 AZ의 아밀로이드증 파이프라인에 보완적인 새로운 방식의 약물을 추가하게 된 것”이라고 말했다.

한편 현재 승인받은 ATTR 아밀로이드증 치료제는 앨라일람(Alnylam)의 RNAi ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’, 아이오니스의 ASO ‘테그세디(Tegsedi, inotersen)’ 등이 있다. 인텔리아(Intellia Therapeutics)는 지난해 in vivo CRISPR 유전자치료제 'NTLA-2001'의 임상 1상 중간분석에서 TTR 단백질을 감소시킨 긍정적인 결과를 보였다. 또 노보노(Novo Nordisk)는 지난해 7월 임상 단계의 ATTR 항체 ‘PRX004’를 프로테나(Prothena)로부터 총 12억달러에 사들이며 개발에 뛰어들었다.