국제
마리너스, 'GABA 조절제' CDD 신약 "첫 FDA 승인"
기사입력 : 2022-03-22 07:21수정 : 2022-03-22 09:55
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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GABA A 수용체 활성화 기전 '지탈미(Ztalmy, ganaxolone)', 2세이상 CDKL5 결핍증 환자 발작치료제로 승인
마리너스(Marinus pharmaceuticals)의 ‘지탈미(Ztalmy, ganaxolone)’가 CDKL5 결핍장애(CDKL5 deficiency disorder, CDD)를 치료하는 첫 미국 식품의약국(FDA) 승인약물이 됐다. 마리너스는 지탈미로 몇번의 임상 실패를 겪었지만 CDD 임상의 긍정적인 결과로 지난해에는 핀란드 제약회사 오리온(Orion corporation)과 최대 1억4500만달러 규모의 딜도 맺었다.
마리너스는 지난 18일(현지시간) FDA로부터 지탈미를 CDKL5 결핍장애로 인한 발작 치료제로 승인받았다고 밝혔다.
발표에 따르면 이전 '가낙솔론(ganaxolone)'이라는 성분명으로 연구가 진행됐던 지탈미는 올해 7월부터 미국에서 판매될 예정이다. 지탈미는 2세 이상 CDD 환자에게서 나타나는 발작을 치료하기 위해 사용된다.
이번 승인으로 지탈미는 FDA 승인을 받은 첫 CDD 치료제가 됐다. CDD는 CDKL5(cyclin-dependent kinase-like 5) 유전자 변이로 발병하는 희귀질환으로, 어린나이부터 증상이 나타나며 심각한 발작과 함께 신경발달장애를 일으키는 병으로 알려져 있다.... <계속>
