바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

효소대체치료제 '젠포자임(Xenpozyme®, olipudase alfa)', 성인 및 소아환자 대상 승인..올해 내 미국 및 유럽서도 허가 결정

사노피(Sanofi)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 ASM(acid sphingomyelinase) 효소대체치료제(ERT) ‘젠포자임(Xenpozyme®, olipudase alfa)’에 대한 시판허가를 받았다. 이에 따라 젠포자임은 니만-픽병(Niemann-Pick disease) 최초의 치료제가 됐다.

사노피는 이번에 승인이 난 일본 뿐만아니라 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에도 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출한 상태다. 사노피는 올해 3분기 초에 FDA 허가 결정이, 올해 하반기 중으로 EMA 허가 결정이 날 것으로 예상하고 있다.

사노피는 28일(현지시간) 젠포자임을 중추신경계 관련 증상이 없는(non-CNS manifestations) 성인 및 소아 ASMD(acid sphingomyelinase deficiency) 환자에 대한 치료제로 일본 MHLW의 승인을 받았다고 밝혔다. 일본 MHLW는 젠포자임을 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙(fast track)에 해당하는 사키가케(Sakigake) 절차를 통해 승인했다.

존 리드(John Reed) 사노피 R&D 글로벌 책임자는 “젠포자임의 승인은 ASMD 환자와 가족들에게 전환점이 되는 순간이고, 20년동안의 환자, 임상의, 연구 파트너의 노력이 있기에 가능했다”며 “EU와 미국을 포함한 글로벌 규제당국과 협력해 전세계의 ASMD 환자들에게 치료제를 제공하겠다”고 말했다.... <계속>