바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

NBD1, ICL4, TMD1 등 타깃 신규 저분자화합물 개발..낭포성섬유증(CF) 원인 CFTR 기능회복 목표

미국 시오나 테라퓨틱스(Sionna Therapeutics)는 19일(현지시간) 시리즈B로 1억1100만달러 유치를 완료했다고 밝혔다.

시오나는 낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 후보물질의 개발에 투자금을 사용할 계획이다.

시오나는 CF의 주요 원인으로 알려진 NBD1(nucleotide binding domain 1)과 보완조절자(complementary modulator)인 NBD1의 ICL4(intracellular loop 4) 부위, TDM1(transmembrane domain 1)을 타깃하는 저분자화합물을 개발하고 있다. 시오나는 12개월내에 NBD1 타깃 ‘SION-638’, ICL4 타깃 ‘SION-109’의 임상시험계획(IND)을 제출하는 것이 목표다.

낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF)은 세포막에 있는 칼슘(Cl-) 이온 채널인 CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) 돌연변이로 인해 발병하는 중증 유전질환으로 폐와 기도에 점액이 쌓이고, 췌장 기능이 손상되는 등의 증상을 나타내며 환자들의 평균 수명은 46세에 불과하다. 전세계적으로 약 10만명 이상의 CF 환자가 있는 것으로 알려져 있다.... <계속>