바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

절반용량서 높은 효능 보인 줄기세포치료제 'VX-880'.."FDA, 용량상승 근거부족"

당뇨병 환자에서 전례없는 효능을 보여준 줄기세포치료제 후보물질 ‘VX-880’의 임상이 중단됐다. VX-880은 투약 90일 후 당화혈색소 수치를 8.6%에서 7.2%로 감소시키고, 270일 후에는 인슐린 비의존(insulin independence) 상태를 달성하는 등 버텍스가 당뇨병의 게임체인저로 기대하고 있는 약물이다.

버텍스는 2일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 줄기세포 유래 췌도(SC-islets)세포치료제 후보물질 ‘VX-880’로 진행중이던 1형당뇨(T1D) 임상 1/2상에 대한 임상보류 조치를 받았다고 밝혔다.

버텍스는 최근 약물 용량을 높여 임상을 진행했는데, FDA는 이같은 용량상승에 대한 정보가 불충분하다는 이유로 임상 보류조치를 내렸다.

버텍스는 저혈당 인식장애(hypoglycemic awareness) 혹은 중증 저혈당을 동반한 제 1형당뇨 환자 17명을 대상으로 단회투여약물인 VX-880에 대한 임상1/2상을 진행하고 있다(NCT04786262). 해당 임상은 파트 A와 B로 나뉜다. 버텍스는 파트 A를 통해 먼저 2명의 환자에게 목표용량의 반을 투여한 후 파트 B에서는 나머지 환자들에게 목표용량을 투약한 후 효능과 안전성을 평가하는 임상을 진행하고 있었다. 버텍스는 현재까지 3명의 환자에게 투약을 완료했다.... <계속>