바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

최근 임상 3건서 심각한 부작용 보인 환자 5건 분석 "놀라울 정도의 유사성" 발견..특정 치료유전자/환자유전자형 대한 'class effect' 결론, 3가지 근거는?

최근 2~3년동안 잇따른 부작용과 임상보류로 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제에 대한 부정적인 시각이 만연해진 상황에서, 이같은 부작용이 특정 치료유전자/환자유전자형(transgene/genotype)과 관련된 ‘클래스 이팩트(class effect; 같은 계열에서 나타나는 현상)’일 가능성이 나왔다.

당장 지난달만해도 화이자가 뒤센근이영양증(DMD) AAV에서 보고된 환자 사망건으로 관련 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상3상이 보류받은지 반년만에, 환자 안전성 모니터링 프로토콜을 추가하면서 임상이 재개될 수 있었다.

이에 DMD AAV를 개발하는 4개 회사 화이자(Pfizer), 사렙타(Sarepta Therapeutics), 제네론(Genethon), 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences) 등 연구진과 추가 소집해 만든 전문가 패널이 심각한 부작용이 나타나는 이유를 분석한 결과를 16~19일(현지시간) 열리는 미국 유전자세포치료제학회(ASGCT 2022)에서 발표한 것이다.

이들 회사는 심각한 부작용이 나오고 글로벌 전문가 패널을 모집해 이같은 사례를 공유하고 협력하게 됐다고 설명했다. AAV의 정확한 부작용 원인을 알고, 같은 일이 반복되지 않기 위한 대처 전략을 세우기 위함이다.... <계속>