바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

GS(gamma secretase) 저해제 '니로가세스타트'..데스모이드종양 3상서 무진행생존기간(PFS) 개선 질병진행위험도(risk of disease progression) 71% 감소

지난 2017년 화이자(Pfizer)에서 분사한 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)가 진행성 데스모이드종양(desmoid tumor) 대상 GSI(gamma secretase inhibitor) 약물 ‘니로가세스타트(nirogacestat)’의 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 개선해 1차종결점을 충족시킨 탑라인 결과를 지난 24일(현지시간) 발표했다.

데스모이드종양은 섬유아세포(fibroblast)의 비정상적인 분열에 의해 발병하는 희귀한 양성종양(benign)이다. 데스모이드종양은 먼 거리에 있는 장기 등으로 전이가 일어나지는 않지만, 주변조직으로 침투해 통증을 유발하며 중요 기관을 손상시켜 심각한 증상을 일으키기도 한다. 데스모이드종양은 수술적 제거 이후 높은 재발률을 보인다고 알려져 있다.

니로가세스타트는 GSI로 기능하는 경구용 저분자화합물로, 데스모이드종양 성장을 촉진하는 노치 시그널링(Notch signaling)을 억제하는 기전이다(doi: 10.1200/JCO.2016.71.1994).

스프링웍스는 진행성 데스모이드종양 환자 142명을 대상으로 이번 DeFi 임상3상을 진행했다. 스프링웍스는 환자를 니로가세스타트 150mg 투약군, 위약군으로 배정해 1일2회 약물을 투여했다. 스프링웍스는 임상의 1차 종결점으로 PFS를 확인했다.... <계속>