바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

FDA 추가 데이터 분석 요청으로 BLA 제출 3개월 연기.."최대 6년 장기추적 임상서 긍정적 결과 확인"

바이오마린(Biomarin)의 A형 혈우병(Hemophilia A) 유전자치료제 허가절차가 한차례 더 미뤄졌다. 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)이 2년의 추적관찰 데이터를 요구하며 한차례 승인을 거절한 바 있는 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제다. 바이오마린은 2년간의 장기임상 데이터를 준비해 올해 6월 FDA에 허가신청서를 제출할 계획이었으나 최근 미팅에서 FDA는 추가 데이터 분석을 요구했다.

A형 혈우병은 제8번 응고인자(FVIII)의 부족으로 발병하는 질환으로, BMN 270은 FVIII 유전자를 AAV5 벡터로 전달하는 기전의 단회투여 약물이다.

바이오마린은 지난달 31일(현지시간) AAV 벡터 기반 A형 혈우병(Hemophilia A) 유전자치료제 후보물질 ‘BMN 270(valoctocogene roxaparvovec)’의 허가 진행상황을 업데이트 하면서 이같이 밝혔다.

이에 따라 바이오마린은 올해 6월로 예정되어 있었던 BMN 270의 FDA 생물의약품 허가신청서(BLA) 제출을 올해 9월로 연기한다. 최근 FDA로부터 BMN 270의 BLA에는 추가적인 정보와 데이터 분석이 포함되어야 한다는 피드백을 받았기 때문이다. 바이오마린은 FDA가 요청한 부분에 대한 세부 내용을 밝히지 않았지만 추가적인 임상을 요구하지는 않았다고 설명했다.... <계속>