바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

"13:0 만장일치 승인권고"..LVV 유전자치료제 후보물질 ‘베티셀’, 1회투여 13~39개월 수혈 비의존 보여

블루버드바이오(Bluebird bio)의 렌티바이러스벡터(LVV) 기반 유전자치료제 후보물질 ‘베티셀(beti-cel)’이 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회로부터 만장일치의 승인권고를 받았다. 이는 FDA 자문위원회가 블루버드의 또 다른 LVV 유전자치료제 후보물질 ‘엘리셀(eli-cel)’에 대해 만장일치로 승인을 권고한 다음날 내려진 결정이다.

블루버드는 베티셀을 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 치료제로 개발하고 있다. FDA는 블루버드가 제출한 베티셀의 바이오의약품 허가신청서(BLA) 근거임상 데이터에서 확인된 암 발생 가능성을 우려해 이번 자문위원회 회의를 지난 10일(현지시간) 개최했다.

회의 결과 FDA 자문위원단은 베티셀의 장기효능 데이터가 ‘놀랍고(remarkable)’, ‘인상깊다(impressive)’ 말했으며, TDT 환자의 베티셀 사용에 대해 ‘이익이 위험을 명백히 넘어선다(benefits clearly outweight the risks)’고 평가했다.

해당 임상의 효능 평가결과에 따르면 지난해 8월 데이터 컷오프(cutoff) 기준, 베티셀 투약 후 13~39개월(중앙값 26개월) 동안 추적관찰(follow-up)이 가능했던 36명의 환자들 중 32명(89%)이 수혈을 필요로 하지 않는 것으로 나타났다.... <계속>