바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

캐리오팜서 L/I 루게릭병 임상1상 XPO1 저해제 ‘BIIB100(KPT-350)’ 개발 중단..중단이유 비공개

바이오젠(Biogen)이 지난 2018년 캐리오팜(Karyopharm therapeutics)으로부터 사들인 임상1상 단계 경구용 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘BIIB100(KPT-350)’의 개발을 중단한다.

계약당시 바이오젠은 캐리오팜에 계약금 1000만달러와 마일스톤을 포함 총 2억700만달러, 그리고 제품판매에 따른 로열티를 지급하기로 했다. 바이오젠은 XPO1(exportin 1) 저해제인 BIIB100을 포함한 캐리오팜 비공개 에셋들의 글로벌 개발 및 상업화 라이선스를 확보했다. 이번 계약해지로 캐리오팜은 계약금을 제외한 마일스톤 등은 받지 못하게 됐다.

캐리오팜은 지난 7일(현지시간) 바이오젠으로부터 BIIB100의 라이선스 계약 해지를 통보받았다고 발표했다. 양사는 계약해지와 관련한 이유를 밝히지 않았으며, 캐리오팜은 이번 계약해지에 따라 BIIB100의 특정 권리를 반환받았다고 설명했다.

바이오젠은 루게릭병을 적응증으로 BIIB100의 임상1상을 진행하고 있다(NCT03945279). BIIB100은 BBB 투과가 가능한 경구용 SINE(selective inhibitor of nuclear export) 약물이며, 단백질, RNA 등을 핵 밖으로 수송하는데 기능하는 XPO1 저해제로 작용한다. 루게릭병의 주요 마커 중 하나는 TDP-43(TAR DNA-binding protein 43)이라는 DNA/RNA 결합단백질이 핵 밖으로 빠져나와 세포질에 과도하게 축적되는 것이다. 캐리오팜은 TDP-43에 있는 특정 도메인이 XPO1과 결합해 핵 밖으로 이동할 것이라고 보고 루게릭병을 적응증으로 BIIB100을 개발했다(doi: 10.1038/s41598-018-22858-w).... <계속>