국제
PTC, '트랜스라나' DMD 3상 탑라인 "1차 충족, but.."
기사입력 : 2022-06-23 11:08수정 : 2022-06-24 07:02
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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일부 하위그룹서 기존과 다른 결과 보였지만 ITT서 통계적 유의한 효능 확인.."EMA 정식승인 및 FDA 승인 기대"
▲(출처: 구글맵)
PTC(PTC therapeutics)의 뒤센근위축증(duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 ‘트랜스라나(Translarna, ataluren)’가 임상3상에서 통계적으로 유의한 효능을 내며 1차종결점을 만족시킨 결과를 냈다.
하지만 이전 임상에서 가장 높은 효능을 보여왔던 일부 하위그룹(sub group)에서 트랜스라나는 오히려 가장 낮은 효능을 보였으며 통계적 유의성도 나타내지 못했다. 하위그룹에서는 지금까지의 결과와는 다른 양상의 임상 결과를 냈지만, 보다 더 중요하게 여겨지는 전체 환자 대상에서는 유의한 효능이 확인됐다는 설명이다. 따라서 혼재된 임상 결과에도 유럽 의약품청(EMA) 조건부 승인 상태인 트랜스라나가 정식 승인(full approval)에 가까워졌다는 업계의 분위기다.
이번 발표에 PTC의 주가는 전날 종가대비 19.92% 상승한 채 마감했다.
PTC 테라퓨틱스는 지난 20일(현지시간) 트랜스라나의 장기 효능을 보기 위한 DMD 임상3상 탑라인 결과를 공개했다.... <계속>
