바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금만 7500만달러 딜..핵산분해효소 I-Crel 기반 유전자편집 ARCUS 플랫폼 이용 겸상적혈구증·베타지중해성빈혈 타깃 in vivo 유전자편집 치료제 개발

노바티스(Novartis)가 프리시전과 14억7500만달러 규모로 파트너십 딜을 체결하며 in vivo 유전자편집 치료제 개발에 나섰다. 노바티스는 프리시전의 유전자편집 기술인 ARCUS 플랫폼을 이용해 겸상적혈구증(sickle cell disease)과 베타지중해성빈혈(beta thalassemia) 등에 대한 치료제를 개발할 계획이다.

ARCUS 기술은 안전성이 높고, 전달효율이 높은 특징을 가진다. 구체적으로 프리시전의 ARCUS는 I-Crel이라는 핵산분해효소(nuclease)를 이용해 개발됐으며, DNA 염기서열을 인식해 편집(삽입/삭제)하는 방식이다. I-Crel은 타깃 유전자 부위를 인식하기 전까지는 활성부위(active site)가 구조적으로 숨겨져 있다가 표적을 인식 후 활성화돼 기능하고 스스로 비활성화 된다. 이런 특징으로 기존 CRISPR 기반 유전자편집 기술 보다 오프타깃(off-target) 효과가 적어 안전성이 높다는 설명이다.

여기에 더해 ARCUS는 크기가 1090~1730bp(364 아미노산)으로 작아 AAV 등의 전달체에 탑재가 용이하다. 프리시전은 하나의 AAV에 여러 개의 ARCUS를 탑재해 다중유전자 편집도 가능하다고 설명했다.

또 최근 in vivo, ex vivo 방식의 유전자편집 약물들이 임상에 진입해 유효한 결과를 보이는 것이 영향을 미친 것으로 보인다. 특히 인텔리아는 지난해 ATTR 아밀로이증 임상 1상에서 안전성과 효능을 확인한 긍정적인 결과를 내놓으며 in vivo CRISPR 치료제의 가능성을 보였다. 인텔리아는 리제네론(Regeneron)과 파트너십을 맺고 연구를 진행하고 있다.... <계속>