바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

9억1000만달러에 '아이바키트' 등 2개 KIT 저해제 로열티, 3억4000만달러에 RET 저해제 '가브레토' 로열티 넘겨.."약물 및 사업 개발에 활용"

블루프린트(Blueprint medicines)가 시판약물, 후기임상단계 약물 등 핵심에셋에 대한 로열티를 넘기며 자금확보에 나섰다. 매출의 대부분을 책임지고 있는 핵심 에셋도 포함됐다. 이번 로얄티 딜을 통해 블루프린트는 최대 12억5000만달러에 달하는 자금을 확보하게 된다.

블루프린트는 지난달 30일(현지시간) 식스스트리트(Sixth Street), 로열티파마(Royalty pharma)와 각각 로열티 매각 계약을 체결했다고 밝혔다.

발표에 따르면 블루프린트는 식스스트리트와 '아이바키트(Ayvakit, avapritinib)', 'BLU-263'에 대한 로열티 딜을, 로열티파마와는 '가브레토(Gavreto, pralsetinib)'에 대한 로열티 딜을 체결했다. 두 계약으로 블루프린트가 즉시 조달받을 수 있는 금액은 총 5억7500만달러로, 마일스톤까지 합치면 두 딜의 총 규모는 최대 12억5000만달러다.

구체적으로 식스스트리트와의 계약을 먼저 보면 블루프린트는 식스스트리트에 향후 아이바키트, BLU-263의 매출에 따른 로열티 9.75%에 대한 권리를 넘긴다. 이에 대해 식스스트리트는 블루프린트에 계약금 2억5000만달러를 지급하기로 했다. 그 외에도 블루프린트는 계약에 따라 즉시 1억5000만달러를 조달할 수 있는 최대 4억달러의 크레딧 퍼실리티(senior secured credit facility)를 가지며 추가로 양사 합의를 통해 최대 2억6000만달러의 추가 크레딧 퍼실리티도 가질 수 있다. 총 9억100만달러 규모다.

로열티파마와의 계약에서는 가브레토의 미국 외 지역(중화권 제외) 매출 로열티에 대해 1억7500만달러의 현금을 받기로 했다. 또한 블루프린트는 판매에 따른 마일스톤으로 최대 1억6500만달러를 추가 지급받을 수 있다. 총 3억4000만달러 규모 딜이다.

블루프린트는 이번에 조달한 자금을 개발중인 약물의 상업화와 개발, 사업개발(BD) 등에 활용할 예정이다.

비자이 모한(Vijay Mohan), 제프 푸투랄(Jeff Pootoolal) 식스스트리트 파트너는 “블루프린트는 정밀의학 치료제의 개발과 상업화를 성공시킨 차별화된 바이오제약회사”라며 “특히 아이바키트가 전신비만세포증(non-advanced systemic mastocytosis)에서 상당한 잠재력이 있을 것으로 본다”고 말했다.

파블로 레고레타(Pablo Legorreta) 로열티파마 대표는 “가브레토는 제한적 치료옵션을 지닌 전이성 RET 융합 비소세포폐아(NSCLC) 환자들에게 중요한 치료제”라며 “이번 파트너십으로 블루프린트가 가진 약물의 개발과 상업화에 도움을 줄 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.

식스스트리트와 계약을 맺은 아이바키트와 BLU-263은 블루프린트의 KIT 변이 프로그램 약물이다. KIT 변이는 자가인산화(autophosphorylation)를 유도해 종양세포의 증식을 유도한다고 알려져 있으며 대표적인 KIT 타깃 약물로는 노바티스의 ‘이마티닙(imatinib)’ 등이 있다. 하지만 KIT 변이를 지닌 위장관기질종양(GIST) 중 PDGFRA(platelet-derived growth factor receptor A)에 D842V 변이가 함께 발생하면 이마티닙에 내성을 보이는 것으로 알려져 있다. 이에 따라 블루프린트는 아이바키트를 KIT 변이(엑손 11, 17(D816V), 18 변이)와 PDGFRA 변이(엑손 18(D842V) 변이)를 동시에 타깃하는 약물로 개발했다.

아이바키트는 블루프린트 매출의 대부분을 책임지고 있는 핵심 에셋이다. 지난 2020년 처음 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며 현재는 미국과 유럽에서 PDGFRA D842V 변이를 가진 위장관기질종양(GIST) 치료제, 후기 전신비만세포증 치료제로 판매되고 있다. 아이바키트는 지난해 5298만달러의 매출을 올리며 블루프린트 제품판매 매출의 약 92%를 담당했다. 블루프린트는 현재 아이바키트로 초기 전신비만세포종 임상도 진행하고 있으며, 향후 적응증 확장에 따른 매출 증가가 예상된다는 회사측의 설명이다.

BLU-263은 KIT 변이(D816V)만을 특이적으로 저해하는 저분자화합물로, 중추신경계에 대한 영향을 최소화하도록 설계된 약물이다. 현재 비진행성 전신비만세포종 적응증에 대한 임상 2/3상을 진행하고 있으며 내년 임상 결과가 발표될 예정이다(NCT04910685).

로열티파마와 계약을 맺은 가브레토는 RET융합(RET-fusion) 저해제다. RET융합 혹은 RET 변이는 다양한 암종에서 나타나며, 종양의 성장을 촉진하는 요인으로 알려져 있다. RET융합 비소세포폐암(NSCLC)과 RET 변이/RET융합 갑상선암 치료제로 2020년 FDA 승인을 받았다.

로슈는 가브레토의 미국 공동개발 및 미국 외 지역(중화권 제외)의 상업화 권리를 획득하기 위해 블루프린트와 계약금 7억7500만달러, 총 17억달러에 이르는 딜을 체결하기도 했다. 가브레토의 중화권 상업화권리는 중국 씨스톤이 보유하고 있으며 지난해 가브레토의 미국내 매출은 470만달러였다.