바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

2019년 파트너십 이은 인수..안젤만증후군 ASO 약물 1/2상 긍정적 효능 및 안전성 결과에 인수 결정

울트라제닉스(Ultragenyx)가 공동개발중인 안젤만증후군(Angelman syndrome) 치료제 ASO(antisense oligonucleotide) 약물의 효능을 확인하고, 아예 개발회사인 GeneTx(GeneTx Biotherapeutics)를 7500만달러에 인수한다.

울트라제닉스는 GeneTx와 2019년부터 안젤만증후군 ASO약물 ‘GTX-102’를 공동개발해왔으며 긍정적인 임상 결과에 파트너십 당시 포함됐던 인수 옵션을 행사한 것이다. 울트라제닉스는 이번 인수 소식과 함께 인수의 바탕이 된 임상1/2상 중간 결과도 함께 공개했다. 임상 결과 GTX-102를 투여받은 안젤만증후군 환자 9명 중 7명에게서 증상 개선이 확인됐으며 특히 이번 임상에서는 이전 이슈가 됐었던 안전성 문제도 해결한 모습을 보여줬다.

에밀 카키스(Emil D. Kakkis) 울트라제닉스 대표는 “약물 관련 안전성 이슈 없이 다양한 영역에서 효능을 확인한 임상 초기 결과는 고무적”이라며 “이번 데이터는 GeneTx 인수 옵션 행사에 대한 근거가 됐다. GTX-102의 임상을 계속 진행해 가겠다”고 말했다.

울트라제닉스는 지난 19일(현지시간) GTX-102 개발회사 GeneTx를 계약금 7500만달러에 인수한다고 밝혔다. 계약에 따라 GeneTx는 울트라제닉스로부터 계약금 외에도 마일스톤 및 로열티를 지급받게 된다. 세부적인 계약 내용은 공개하지 않았다.... <계속>