바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

TGF-β 저해제 ‘백토서팁’ 단독투여 임상..만 14세 이상 청소년 및 성인 재발 난치성/진행성 골육종 환자 54명 대상

메드팩토는 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성/난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다.

이번 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로, 케이스웨스턴 리저브대 UH 무지개 어린이병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 등에서 진행된다.

메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암효과 등을 확인할예정이다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다.

종양미세환경에서 TGF-β는 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, 면역억제 종양미세환경을 조성하는 것으로 알려져있다.

메드팩토 관계자는 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라고 말했다.