바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

근육질환 타깃 AAV9 캡시드 변이 ‘MyoAAV’..기존 AAV 대비 근육내 발현 10~50배↑, 간전달 2배↓..계약규모 비공개

사렙타(Sarepta Therapeutics)는 하버드대 브로드연구소(Broad Institute of MIT and Harvard)로부터 근육질환을 타깃하는 차세대 AAV(adeno-associated virus) 벡터의 글로벌 라이선스를 들여왔다고 지난 8일(현지시간) 발표했다.

발표에 따르면 브로드연구소가 개발한 차세대 AAV는 전임상연구에서 AAV9 등 기존 벡터대비 근육에 대한 전달 특이성(specificity)과 유전자 발현정도를 향상시키는 등 전달효율(efficiency)이 높아졌다. 또 X연관 근세관성근병증(XLMTM) 질병모델에서 AAV9 대비 운동능력과 생존율을 개선시키는 것으로 나타났다.

브로드연구소는 이 차세대 AAV를 ‘MyoAAV’라고 이름 붙였으며, 해당 전임상 결과를 지난해 국제학술지 ‘셀(Cell)’에 게재했다(doi: 10.1016/j.cell.2021.08.028).

이번 라이선스 계약에 따르면, 사렙타는 뒤센근위축증(DMD)을 포함한 5가지 신경근육질환(neuromuscular disease), 심장질환을 적응증으로 MyoAAV의 글로벌 라이선스를 사들였다. 또 사렙타는 추가적인 타깃에 대한 옵션을 행사할 수 있다. 사렙타는 브로드연구소에 비공개 계약금과 마일스톤을 지급하며, 상업화에 성공할 경우 로열티를 별도로 지급하게 된다.... <계속>