바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

AAV 유전자치료제 '록타비안(Roctavian)' 조건부승인, 약가 150만유로 책정..오는 9월 미국 FDA에 BLA 다시 제출 예정

미국에서 승인이 지연되고 있는 첫 A형 혈우병 유전자치료제 ‘록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)'이 유럽에서 먼저 시판된다. 록타비안은 바이오마린(Biomarin Pharmaceutical)이 개발한 1회투여 방식의 유전자치료제다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2020년 바이오마린에 록타비안의 2년간 장기추적관찰 데이터를 요구하며 승인을 한차례 거절한 바 있다. 바이오마린은 지난 6월까지 관련 데이터를 준비해 FDA에 제출할 계획이었으나, FDA가 추가 데이터를 요구해 오는 9월까지 관련 자료를 준비해 바이오의약품허가신청서(BLA)를 다시 제출할 계획이다.

바이오마린은 지난 24일(현지시간) 유럽연합집행위원회(EC)로부터 중증 A형 혈우병에 대한 유전자치료제 록타비안의 조건부허가(conditional marketing authorization, CMA)를 승인받았다고 발표했다. 록타비안의 약가는 150만유로(원화 약 20억원)으로 책정됐다.

진-자쿠스 비에나임(Jean-Jacques Bienaimé) 바이오마린 CEO는 “A형 혈우병에 대한 최초의 유전자치료제를 승인해준 유럽위원회에 감사드린다”며 “1회 투여요법인 록타비안은 의료진과 혈우병 환자 커뮤니티가 출혈장애 치료에 대해 생각하는 방식을 변화시킬 것”이라고 말했다.... <계속>