바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

지난해 11월 일부 환자서 혈액응고인자 8번(Factor VIII) 수치 150% 이상 증가로 임상중단..프로토콜 수정하며 임상 3상 재개

화이자(Pfizer)가 안전성 이슈로 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)의 임상중단(clinical hold) 조치를 받은 AAV 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘PF-07055480(giroctocogene fitelparovec)’의 A형 혈우병(hemophilia A) 임상 3상을 재개한다(AFFINE, NCT04370054).

화이자는 지난 22일(현지시간) 상가모(Sangamo Therapeutics)와 개발중인 PF-07055480의 중증(moderately severe to severe) A형 혈우병 임상 3상을 재개한다고 밝혔다. 화이자는 다음달 PF-07055480 투약을 시작해 2024년 해당 AFFINE 임상의 주요 결과를 확보할 계획이다.

이번 3상은 성인 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 PF-07055480를 정맥주사(IV)해 PF-07055480의 안전성과 유효성을 평가하는 오픈라벨(open-label) 시험이다. 화이자는 지난해 11월 일부 환자에서 혈액응고인자 8번(Factor VIII, FVIII) 수치가 150% 이상 증가한 사실이 관찰돼 자체적으로 해당 임상을 중단한 바 있다. 당시 화이자는 부작용 문제로 인해 임상 프로토콜을 수정하겠다고 설명하며 임상시험을 자체 중단했고, FDA는 임상중단 조치를 내렸다.

화이자는 지난 5월, 2022년 1분기 실적발표에서 FDA가 AFFINE 임상3상 중단조치를 해제했다고 밝혔다. 하지만 화이자는 자체적인 임상 중단조치는 유지하면서 규제당국과 임상 프로토콜을 포함한 모든 조건을 검토하겠다는 입장이었다. 화이자는 이같은 입장발표와 함께 해당 임상에 참여했던 환자 1명에서 FVIII 수치 증가와 함께 무릎 아래(below-the-knee)에서 심부정맥혈전증(Deep Vein Thrombosis)이 발견됐었다는 사실을 공개했다. 해당 환자는 임상참여 전 혈전관련 증상(thrombotic event)을 앓았던 경험이 있었고, 혈전관련 증상은 후속 혈전증의 전조 증상으로 알려져 있다.... <계속>