바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

크리스퍼 테라퓨틱스와 공동개발 ex vivo CRISPR-Cas9 유전자편집 태아 헤모글로빈 발현 자가유래 조혈모세포 및 조혈전구세포 ‘엑사셀’

CRISPR 기술을 적용한 최초의 치료제가 허가절차에 들어간다. 버텍스(Vertex Pharmaceutical)가 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 공동개발한 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 및 겸상적혈구병(SCD) 치료제 후보물질 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, exa-cel; CTX001)’에 대한 허가서류를 미국 식품의약국(FDA)에 제출하기로 했다.

버텍스는 지난 27일(현지시간) FDA와 협의 끝에 TDT 및 SCD 치료제로 개발중인 엑사셀의 롤링리뷰(rolling review)를 진행한다고 밝혔다. 버텍스는 오는 11월부터 생물의약품 허가신청서(BLA)에 필요한 서류를 FDA에 순차적으로 제출해 내년 1분기 제출을 완료할 계획이다. 버텍스는 또한 유럽의약국(EMA) 및 영국 의약품규제당국 (MHRA)과 시판허가신청서 제출을 위해 필요한 서류 검토를 끝마쳐 올해말 허가신청서를 제출할 계획이다.

니아 탓시스(Nia Tatsis) 버텍스(Vertex Pharmaceutical) 최고 허가 및 품질책임자(Chief Regulatory and Quality Officer)는 “유전병에 대한 첫 CRISPR 기반 치료제를 보급하기 위해 노력중”이라고 말했다.

엑사셀은 자가유래(autologous) CD34+ 조혈모세포 및 조혈전구세포(Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, HSPCs)를 ex vivo에서 CRISPR-Cas9 유전자편집으로 태아 헤모글로빈(Hemoglobin F, HbF)을 합성하도록 만들고 이를 다시 환자에 주입하는 컨셉의 약물이다. TDT와 SCD는 헤모글로빈 서브유닛 베타(hemoglobin β subunit, HBB) 유전자 돌연변이로 HBB 합성이 저해되거나 기형적인 HBB가 합성되면서 발생하는 질병이다. HbF는 태아 적혈구에서 주로 발견되는 헤모글로빈으로 HBB보다 산소포화도가 높지만 출생 후 그 수가 급격히 감소한다고 알려져 있다.... <계속>