바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

TfR1 항체+DMPK siRNA 접합체 ‘AOC1001’, 근긴장 디스트로피 타입1(DM1) 1/2상서 중증 부작용 보고

어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)가 TfR1(transferrin receptor 1) 항체 기반의 올리고뉴클레오타이드 접합체(Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOC) ‘AOC1001’로 진행중인 임상의 환자 모집을 중단한다.

이는 임상 중에 발생한 중증 부작용에 따른 조치다. 어비디티는 이번 중증 부작용의 원인이나 발생한 시기, 환자 상태 등의 구체적인 정보는 공개되지 않았으나 이에 앞서 잇따라 발생한 TfR 약물 임상보류건에 업계의 시선이 집중되고 있다.

지난 1월 TfR1 항체를 통해 약물을 전달하는 컨셉으로 개발중인 치료제 후보물질로 임상시험계획서(IND)를 제출한 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)와 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 각각 임상보류 통지를 받은 바 있다. 당시 FDA의 임상보류 통지를 받은 약물은 다인의 DMD 후보물질 ‘DYNE-251’과 디날리의 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘DNL919’이다. 결과적으로 TfR 타깃과 직접적인 연관이 있는 것인지는 드러나지 않았지만, 디날리는 추가 업데이트에서 전임상 독성과 관련된 이슈라고 설명한 바 있다.

어비디티는 지난 27일(현지시간) 미국 FDA로부터 근긴장 디스트로피 타입1(myotonic dystrophy type 1, DM1) 임상1/2상의 추가적인 환자 모집을 중단하라는 내용의 부분중단(partial hold) 조치를 받았다고 밝혔다(MARINA, NCT05027269). 다만 현재까지 모집된 환자를 대상으로는 계속해서 임상을 진행한다.... <계속>