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바이오스펙테이터 윤소영 기자

FDA, 반대입장 고수하다 자문위 최종의견 '전격 수용'..임상서 유일하게 ALSFRS-R 점수와 OS 모두 개선 결과

아밀릭스(Amylyx)의 루게릭병(ALS) 신약이 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받아냈다.

아밀릭스는 루게릭병 신약으로 진행한 임상2상에서 증상, 전체생존률 개선을 확인한 결과를 바탕으로 지난해 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만 FDA는 아밀릭스에 임상3상을 요구하며 NDA 승인검토를 거절했다. 하지만 3개월 후 FDA는 아밀릭스와의 사전 NDA 미팅 후 돌연 추가임상 요구 결정을 번복하며 NDA 검토에 들어갔다.

이에 ALS 신약 승인에 대한 기대감이 높아졌지만, FDA와 자문위원회는 아밀릭스의 신약에 대해 여전히 반대하는 입장이었다. FDA는 자문위 회의 전 공개한 브리핑 문서에서 아밀릭스의 약물에 대한 임상결과에 부정적인 의견을 냈으며, 자문위 역시 회의에서 아밀릭스 신약에 대해 6:4로 반대 의견을 냈다.

FDA는 다시 한번 아밀릭스 신약에 대한 자문위 의견을 듣기위해 전례없는 2차 자문위 회의 소집을 밝히며 약물 승인에 대한 긍정적 분위기를 보여주기도 했지만, 회의 2일 전 공개된 브리핑 문서에서 FDA는 여전히 아밀릭스의 ALS 약물에 대한 부정적인 태도를 유지했다. 이와는 달리 자문위는 두번째 회의에서 입장을 바꿔 해당 약물이 임상적 이점을 갖는다고 7:2로 찬성했다.... <계속>