바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

트랜스 스플라이싱 기반 mRNA 엑손교체..유전자편집 대비 안전성↑, 작은크기로 약물전달 용이

mRNA의 엑손(exon) 편집 약물을 개발하는 아시디안 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)는 지난 12일(현지시간) 시리즈A로 5000만달러를 유치했다고 밝히며 출범소식을 알렸다.

아시디안은 전사된 pre-mRNA의 엑손서열을 편집하는 약물을 개발하고 있다. 트랜스 스플라이싱(trans-splicing) 메커니즘에 기반해 돌연변이가 존재하는 엑손을 정상 엑손으로 교체함으로써 정상적인 기능을 하는 단백질이 합성될 수 있도록 하는 컨셉이다. 아시디안은 이러한 RNA 리라이팅(rewirting) 기술을 이용하면 DNA 손상이나 유전자 발현량을 변화시키지 않기 때문에 기존 유전자편집기술 대비 안전성에 이점이 있다고 설명한다.

아시디안은 이번 투자금을 리드 프로그램인 ABCA4 망막병증(ABCA4 retinopathy) 치료제 개발과 파이프라인을 확대하는데 사용할 계획이다. ABCA4 망막병증은 ABCA4 유전자 돌연변이에 의해 발병하는 희귀 유전성 안구 질환이다. 아시디안은 전임상단계(IND-enabling)에서 ABCA4 망막병증 프로그램을 진행중이다. 아시디안은 이 외에도 안구질환(ophthalmology), 신경질환(neurological), 신경근육질환(neuromuscular), 희귀질환(rare)에 걸쳐 총 7개의 프로그램을 진행하고 있다.

아시디안은 생명과학(life science) 전문 벤처캐피탈(VC)인 애플트리 파트너스(Apple Tree Partners, ATP)가 지난 2020년 설립했으며, ATP가 이번 시리즈A 투자금을 전액 지원했다. ATP는 지난 9월 비알콜성지방간염(NASH) 임상2b상에서 긍정적인 결과를 거둔 아케로 테라퓨틱스(Akero Therapeutics)를 설립한 회사이기도 하다.... <계속>