바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

[2022 KIC] 지난해 일본서 승인 '헌터라제 ICV', 기존 IV제제 해결하지 못한 CNS 증상에 대한 언멧니즈 타깃..일본에서 개발·허가과정서 배운점은?

▲신수경 GC녹십자 의학본부장(2022 KIC 발표현장)

GC녹십자가 ‘헌터라제(Hunterase, idursulfase-beta)’의 뇌실내투여(ICV) 제제에 대한 일본 시판허가 과정을 통해 얻은 4가지 배울점에 대해 발표했다.

헌터라제는 GC녹십자가 개발한 헌터증후군(Hunter syndrome) 치료제로, 국내에서는 지난 2012년 정맥투여(IV) 용법으로 승인받아 판매중인 약물이다. 하지만 IV 투여방식의 헌터라제는 중중의 헌터증후군에서 나타나는 중추신경계(CNS) 증상을 개선시키는데 한계가 있으며 GC녹십자는 헌터라제를 뇌실내로 직접 주입하는 ICV 제제로의 개발도 진행했다. 헌터라제 ICV는 일본에서 지난해 시판허가를 받았으며, 같은 해 유럽에서는 희귀의약품 지정을 받았다. 국내에서는 임상1상이 진행중이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 지난 12일 여의도 콘래드호텔에서 개최된 2022 KIC(2022 KoNECT-MOHW-MFDS International Conference)에서 ‘Development of Hunterase ICV and lesson learned’라는 주제로 발표했다. 신 본부장은 발표를 통해 희귀 유전질환인 헌터증후군에 대해 설명하고 개발 당시 시장의 언멧니즈, 헌터라제 ICV 개발 과정 및 결과, 이를 통해 배울점 등을 공유했다.

헌터증후군은 유전변이로 리소좀 내의 효소인 IDS(iduronate 2 sulfatase)가 부족하거나 없을 때 발병하는 희귀질환이다. IDS는 전신에 분포해 GAG(glycosaminoglycan)를 분해하는데, IDS의 부족으로 체내 여러 기관에 GAG가 쌓이게 되면 골격, 심장, 소화계, 신경계 등 다양한 부분에 이상을 야기한다. 헌터증후군을 앓고있는 환자는 전세계에 약 2000명이 있으며 한국에는 약 70명, 일본에는 약 140명이 있다고 알려져 있다.... <계속>