바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

PCSK9 유전자 염기편집 약물 'VERVE-101', 이형가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 1상 IND에 FDA 'clinical hold' 조치

버브(Verve therapeutics)가 개발하고 있는 염기편집(base editing) 약물이 미국 임상진입에 제동이 걸렸다. 이 약물은 지난 5월 뉴질랜드 규제당국으로부터 승인을 받아 뉴질랜드와 영국에서 임상을 진행하고 있다. 당시 뉴질랜드의 임상 승인으로 해당 약물은 임상단계에 진입한 첫 in vivo 염기편집 약물이라는 타이틀을 얻었다.

하지만 미국 식품의약국(FDA)은 염기편집 등 유전자편집 약물의 임상 진행에 더 엄격한 잣대를 요구하고 있다. FDA는 지난 8월에도 빔(Beam therapeutics)의 염기편집 기술이 포함된 CD7 타깃 CAR-T ‘BEAM-201’의 임상진입을 중단시킨 바 있다. FDA는 해당 임상을 중단시키며 빔에 유전체 재배열(genomic rearrangement), 오프타깃(off-target) 등 유전자편집 약물에서 발생 가능한 안전성 자료를 추가로 요구했다. 또한 지난 3월에는 유전자편집 약물 개발의 가이던스 초안을 발표하며 오프타깃 등 잠재적 위험성에 대해 강조하고 있다.

버브는 지난 7일(현지시간) FDA가 이형가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) 치료제로 개발중인 염기편집 약물 ‘VERVE-101’의 임상시험계획서(IND)에 대해 임상보류(clinical hold) 조치를 내렸다고 밝혔다.

버브는 VERVE-101의 긍정적인 전임상 결과를 바탕으로 지난달 FDA에 미국 임상1상 시작을 위한 IND를 제출했으며, 이에대해 FDA는 보류조치를 내린 것이다. FDA는 임상보류 조치의 이유는 밝히지 않았다.... <계속>