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바이오스펙테이터 김성민 기자

“첫 GA 치료제 기대” 페그세타코플란 이번달 허가결정 앞두고 “예상치 못한 차질”..‘NDA 주요 수정사항’ 3상 24개월 효능데이터 추가 제출, 주가 20%↓

이번달 최초의 지도모양위축(geographic atrophy, GA) 치료제가 나올 것인가에 여부에 업계의 온 신경이 집중되고 있는 상황에서, 미국 식품의약국(FDA)이 장기 효능에 대한 추가 데이터를 이슈로 허가검토 일정을 3개월 뒤로 미뤘다.

지도모양위축 치료제 개발로 가장 앞서가는 아펠리스 파마슈티컬(Apellis Pharmaceuticals)의 소식으로 FDA는 당초 이번달 26일 지도모양위축 치료제로 C3 저해제 ‘페그세타코플란(pegcetacoplan)’의 시판허가 여부를 결정할 예정이었다. 지도모양위축은 아직까지 치료제가 없다는 점에서 중요한 전환점이 될 수 있는 사건이었다.

다만 애초 아펠리스의 페그세타코플란은 지도모양위축 대상 2번째 임상3상에서 효능 데이터가 재현되지 않으면서 시판 가능성에 불안요소가 있었고, 허가 관점에서 본다면 실패한 임상이다. 그러나 아펠리스는 1차 종결점 평가 시점에서, 추가로 6개월을 추적한 18개월 효능 평가에서 두 임상3상 모두에서 효능 이점이 확인되면서 분위기를 전환시키는 듯했다. 이윽고 아펠리스는 올해 7월 FDA가 지도모양위축 치료제로 페그세타코플란의 우선심사를 승인했으며, 자문위원회가 열리지 않기로 결정됐다고 밝히면서 시판승인 기대치를 높였다.

아펠리스도 FDA 시판허가 결정을 손꼽아 기다리고 있었다. 페그세타코플란은 2년전 ‘엠파벨리(Empaveli)’라는 제품명으로 희귀혈액질환인 첫 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 시판허가를 받은 약물이다. 그러나 이후 아스트라제네카의 C5 저해제 ‘울토미리스(Ultomiris, ravulizumab)’가 PNH 시장에서 경쟁자로 등장하는 등 경쟁이 치열해지고 있고, 페그세타코플란이 블록버스터 약물로 전환되기 위해서는 지도모양위축 치료제로 시판허가를 받는 것이 관건이었다.... <계속>