바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

지난 10월 망막질환 타깃 ‘유도라’ 이어 두번째 유전자치료제 개발기업 설립..이영양성 수포성표피박리증(RDEB) HSV 유전자치료제 개발

리플레이(Replay)가 대상포진바이러스(herpes simplex virus, HSV)를 이용한 두번째 희귀 피부질환유전자치료제 개발기업 ‘텔라리아(Telaria)’를 설립했다. 지난 10월 유전성 망막질환을 적응증으로 하는 HSV 기반 유전자치료제 개발기업 ‘유도라(Eudora)’를 설립한 이후 두번째다.

리플레이는 지난해 아드리안 울프슨(Adrian Woolfson) 전(前) 상가모 부사장이 공동창업자로 참여해 설립된 회사로 대용량의 DNA(big DNA)를 전달 및 편집할 수 있는 HSV 벡터를 기반의 synHSV 플랫폼 기술을 보유하고 있다.

리플레이는 플랫폼 기술과 치료제 개발을 분리하기 위한 허브&스포크 모델(hub-and-spoke business model)을 기반으로 특정 치료영역에 집중하는 HSV 벡터 기반 유전자치료제 개발기업을 설립하고 있다. 플랫폼 기술과 치료제 개발에는 서로다른 인력, 일정, 비용 등이 필요하므로 다른 접근이 필요하다는 전략적 판단에 따라서다.

리플레이는 앞으로도 뇌질환 및 근육질환을 타깃하는 HSV 기반 유전자치료제 회사를 추가로 설립할 예정이다.

리플레이는 21일(현지시간) 희귀 피부질환인 이영양성 수포성표피박리증(dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB)을 적응증으로 HSV 기반 유전자치료제를 개발하는 텔라리아를 설립했다고 밝혔다.

RDEB는 피부가 약해 흉터, 감염을 유발하는 수포가 쉽게 형성되며 내부 장기에도 영향을 미쳐 만성염증 및 편평세포암 등을 심각한 문제를 유발할 수 있다. RDEB 환자는 전세계적으로 5만명이 앓고 있는 것으로 추정되며 현재까지는 상처를 완화하는 치료가 사용될 뿐 근본적인 치료제로 승인받은 약물은 없는 상황이다.

리플레이의 synHSV 플랫폼은 HSV 벡터를 기반으로 한 유전자 전달시스템으로 기존에 주로 사용되고 있는 AAV(adeno-associated virus) 벡터보다 최대 30배 큰 유전자를 전달할 수 있다는 설명이다. 이를 통해 큰 유전자를 전달할 수 있을 뿐 아니라 동시에 여러 유전자를 탑재하거나, 다양한 전달인자 등을 전달하는 다중타깃 유전자치료제 개발이 가능하다.

아드리안 울프슨 리플레이 공동창업자이자 회장은 “피부는 유전자치료제의 매력적인 표적으로 크고 타깃하기 쉽다”며 “두번째로 설립한 텔라리아는 유전자치료제 부분의 잠재력을 가진 회사를 지속해 구축하기 위한 또다른 성과”라고 말했다.

존 맥그래스(John McGrath) 텔라리아 공동창업자이자 킹스칼리지런던 교수는 “대형 유전자 전달을 가능하게 해주는 리플레이의 기술을 이용해 텔라리아는 희귀 피부질환에 대한 치료제를 개발하고 있다”고 말했다.

한편 리플레이는 synHSV 플랫폼 외에도 면역억제 기술을 적용한 유도만능줄기세포(iPSC)를 개발할 수 있는 uCell 플랫폼과 크기가 큰 유전자를 신속하게 합성할 수 있는 DropSynth 플랫폼 기술 등을 보유하고 있다. 리플레이는 uCell 플랫폼이 유전체 엔지니어링이 가능한 off-the-shelf 세포치료제 개발 및 안정적인 생산이 가능한 장점을 가진다고 설명했다.