바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

다중염기편집 기술 적용된 off-the-shelf CD7 타깃 CAR-T 'BEAM-201'..지난 8월 안전성 이슈로 FDA 임상보류 조치

빔(Beam therapeutics)은 지난 2일(현지시간) 다중염기편집(multiplex-base editing) 기술이 적용된 off-the-shelf CAR-T ‘BEAM-201’의 임상보류(clinical hold) 조치가 해제됐다고 밝혔다. 이번 임상보류 해제로 빔은 임상단계의 off-the-shelf CAR-T 개발사 반열에 들게 됐으며, 염기편집 기술이 적용된 CAR-T로는 첫 임상 진입이다.

지난 8월 FDA는 빔이 제출한 BEAM-201의 임상1상 임상시험계획서(IND)에 대해 임상보류 조치를 내렸다. 이후 공개된 공식서한에서 FDA는 빔에 BEAM-201의 △유전체 재배열(genomic rearrangement) 평가에 대한 추가 데이터 △특정 off-target에 대한 추가 분석 △사이토카인 비의존적 성장 어세이(cytokine independent growth assay)에 대한 추가 데이터 △임상시험자료집(investigator brochure)에 새로운 비임상 결과 업데이트 등 안전성과 관련한 자료를 요청했다. 해당 요청에 빔은 올해 4분기 내에 FDA에 관련 자료를 모두 제출할 예정이라고 밝힌 바 있다.

존 에반스(John Evans) 빔 대표는 “FDA의 BEAM-201 IND 승인은 다중염기편집 약물의 첫 IND 승인이며, 빔과 유전자편집 업계에서 중요한 순간이다. 높은수준의 세포엔지니어링을 요구하는 앞으로의 세포치료제 분야에서 다중염기편집 기술은 중요한 역할을 할 것”이라며 “향후 프로그램 개발상황을 업데이트 하겠다”고 말했다.

BEAM-201은 CD7을 타깃하는 CAR-T로, T세포 급성림프구성백혈병(T-ALL)/T세포 림프구성백혈병(T-LL) 치료제로 개발중인 약물이다. 빔은 다중염기편집 기술로 TRAC, CD52, PD1, CD74 등 4가지 유전자를 한번에 편집해 이식편대숙주병(GvHD)을 예방하고 효능을 높인 off-the-shelf CAR-T를 개발한다는 전략이다. 빔은 전임상을 통해 실제 해당 유전자가 90% 이상 편집되며 동물모델에서 종약억제 효능을 확인한 바 있다.... <계속>