바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

세포내전달률 높인 EEV(endosomal escape vehicle) 기반 엑손44 스키핑 후보물질 ‘ENTR-601-44’

엔트라다 테라퓨틱스(Entrada)는 20일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 엑손44 스키핑 치료제 후보물질 ENTR-601-44의 뒤센근이영양증(duchenne muscular dystrophy, DMD)에 대한 임상시험계획(IND)에 대해 임상보류(Clinical hold)를 통보받았다고 밝혔다.

회사에 따르면 FDA는 30일이내에 공식적인 임상보류서(clinical hold letter)를 보낼 예정이다. 엔트라다는 임상보류 사유를 공개하지 않았으며, 향후 진행상황을 추가 업데이트할 예정이다.

디팔 도시(Diapl Doshi) 엔트라다 CEO는 “ENTR-604-44의 IND에 대한 FDA의 우려를 해결하기 위해 노력할 것”이라며 “엑손44 부위 돌연변이를 가진 DMD 환자들을 위한 승인된 약물은 없는 상황으로 이번 문제를 해결하고 치료제를 계속 개발할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

DMD는 유전자 돌연변이로 인해 근육세포 유지에 관여하는 디스트로핀(dystrophin) 단백질을 정상적으로 합성하지 못해 발병한다. DMD 환자들은 근육발달 저하 및 근육세포의 괴사로 인해 점진적으로 근육기능을 소실하며 심장근, 호흡근 기능저하로 인해 일반적으로 20세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다. 미국과 유럽에서 3만여명이 DMD를 앓고 있는 것으로 추정된다.... <계속>