바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

계약금 1000만달러 규모..SOD1 miRNA ‘APB-102’, 올해 하반기 임상1/2상 계획..전임상서 마우스 모델 생존율 개선 및 SOD1 발현 감소

유니큐어(uniQure)가 에이픽바이오(Apic Bio)의 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 후보물질인 SOD1(superoxide dismutase 1) miRNA ‘APB-102(AMT-162)’를 5500만달러에 사들였다.

유니큐어는 APB-102을 라이선스인(L/I)하며 유전성(familial) 루게릭병 파이프라인을 강화하는 모습이다. 유니큐어는 자체 개발중인 루게릭병 치료제 후보물질 c9orf72 유전자치료제 ‘AMT-161’을 전임상 단계에서 개발중이다.

유니큐어는 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)로부터 첫 B형 혈우병 치료제로 시판허가를 받은 9번 혈액응고인자(factor IX) 유전자치료제 ‘헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)’를 개발한 회사다. 헴제닉스의 약가는 350만달러로 시판약물 중 최고가다.

유니큐어는 헴제닉스를의 허가(pivotal) 임상3상을 진행하던 지난 2020년 CSL베링(CSL Behring)에 헴제닉스의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 20억5000만달러에 라이선스아웃(L/O)했다. 헴제닉스는 지난달 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인권고를 받아 유럽에서도 시판을 앞두고 있다.... <계속>