바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 1500만달러 규모..ex vivo CRISPR 후보물질 ‘엑사셀’ 투여前 적용 신규 전처치요법 개발

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticlas)이 이뮤노젠(Immungen)과 항체약물접합(ADC) 기술을 이용한 표적 전처치요법(targeted conditioning agents) 개발을 위해 3억5200만달러 규모의 옵션계약을 맺었다.

버텍스는 ADC 표적화 기전을 이용해 겸상적혈구증(SCD)과 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 치료제 후보물질 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, (exa-cel))’에 사용할 신규 전처치요법을 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

버텍스는 엑사셀 치료 전 시행하는 전처치요법의 부작용을 최소화하기 위한 움직임을 지속해서 보이고 있다. 버텍스는 지난 2019년 몰레큘라 템플레이트(Molecular Templates, MTEM)와 표적 전처치요법 개발을 위해 5억6000만달러 규모의 파트너십을 체결한 바 있다. MTEM의 ETB(engineered toxin body) 플랫폼 기술을 이용해 핵산, 저분자화합물 등을 표적 세포 특이적으로 전달(internalization)해 제거하는 방식이다.

엑사셀은 ex vivo CRISPR 치료제 후보물질로 자가유래 조혈모세포와 전구세포(HSPCs)를 체외에서 유전자편집을 거쳐 태아 헤모글로빈(Hemoglobin F, HbF)을 합성하도록 해 환자에게 재주입하는 약물이다. HbF는 발달과정에서 발현되는 헤모글로빈으로 출생 후 점차 감소하는데, 엑사셀은 HbF를 다시 활성화시켜 정상 헤모글로빈을 생성해 질병을 치료하는 방식이다. 엑사셀은 현재 미국과 유럽에서 승인절차를 진행중으로 승인될 경우 첫 CRISPR 유전자치료제가 된다.... <계속>